ALS-läkaren om forskningsläget: ”Det är flera bromsmediciner på gång”

För många anhöriga känns det som att forskningen om ALS står still och inga nya bromsmediciner finns i Sverige. Varför?

Överläkaren och ALS-forskaren Caroline Ingre har en motsatt bild.

– Det har hänt otroligt mycket, massor, de senaste fem åren. Vi har aldrig haft så många läkemedel på gång som nu.

Hennes uttalande är en klen tröst för de som är drabbade nu och levt flera år med diagnosen ALS, som är en dödsdom.

Sjukdomsförloppet inom ALS är snabbt och skoningslöst, vanligast är att personen lever tre år efter sin diagnos. För en del går det ännu snabbare och en del lever uppemot tio år eller mer.

Victoria Sandsjoe, 24, som NWT skrivit om, har haft sin diagnos i fyra år och i början av sin sjukdomstid ingick hon i ett forskningsprojekt, som drevs av bland andra Caroline Ingres team på Karolinska Institutet. Det var även hon som var Börje Salmings läkare.

– Jag var med i två år från första symtom i december 2018 och sedan blev det inget mer. Den visade inte tillräckligt goda resultat och lades ner 2021. Jag blev inte godkänd att vara med i den studien som testade bromsmedicinen som nu är godkänd i Kanada och med villkor i USA, säger Victoria Sandsjoe.

Varför kan man bara vara med i forskningsstudier i två år?

– Vi tar med patienter så fort som möjligt efter diagnos innan sjukdomen orsakat för mycket skada. Nervcellsdöden pågår hela tiden och efter två år har de flesta en omfattande påverkan av det. Och eftersom medellivslängden för ALS-patienter är tre år så hoppas vi hitta den bästa gruppen för att hinna med, säger Caroline Ingre, överläkaren och ALS-forskare.

– Det låter fruktansvärt på en individnivå, men inte på en gruppnivå om man vill hitta bromsmedicin och orsaker till sjukdomen. Så inom forskningen måste vi tänka på olika sätt, hur mycket vi än vill hjälpa varje patient här och nu. Så jag förstår enskilda personers frustration över att det tar tid att få fram ny medicin.

Victoria Sandsjoe är en av de yngsta i Sverige med ALS – kommer hon hinna få en ny godkänd bromsmedicin?

– Hon är absolut en av de yngsta och det är ovanligt, den stora mängden ligger runt 70 år och alla under 40 år är ovanligt. Men redan när ALS beskrevs på 1800-talet fanns det unga patienter. Det brukar tyda på en dna-förändring och har man inte det, som Victoria, så har man goda chanser att leva länge med sjukdomen.

Det finns en frustration bland anhöriga till ALS-sjuka att den gruppen hamnar mellan stolarna i forskningen och i vården, är det så?

– Det är på ett sätt sant att de hamnat mellan stolarna. Neurologi har inte varit ett prioriterat område som cancer och virussjukdomar som covid-19. Det är betydligt färre som drabbas av ALS och läkemedelsbolagen är primärt intresserade av forskning av sjukdomar som drabbar många.

Så hur ser forskningsläget ut i Sverige?

– De senaste tio åren har läkemedelsbolagen blivit mer intresserade av neurologi. Inte i enorm omfattning, men ändå flera läkemedelsstudier bedrivs de senaste fem åren. Den första studien gjordes 2018 i Sverige och nu har vi tio stycken på gång inom behandlingsforskning och vi har gått från 10 till 100 personer att forska på.

Hur lång tid kan det ta innan den nya kanadensiska bromsmedicinen, eller någon annan, är godkänd i Sverige?

– Flera svenska patienter ingår i de här studierna, men Nordamerika och Europa har olika kriterier för behandling med nya mediciner. I Europa inväntar man forskningsdata en längre tid. Så visar den sig ge goda resultat kan den lanseras i Europa år 2024. Den 15 februari i år ska den upp för prövning i europeiska läkemedelsverket för godkännande.

Caroline Ingre beskriver det som att forskningen har exploderat de senaste fem åren.

– Vi har aldrig haft så här många läkemedel och i så stor omfattning som testas just nu. Sverige är i framkant både när det gäller att ta fram bromsmedicin och att hitta orsaken till ALS. Men det är viktigt att se resultatet av forskningsstudierna så vi kan godkänna en bromsmedicin som förhoppningsvis gör skillnad.

Det finns forskningsteorier att elitidrottare löper en högre risk att insjukna i ALS, stämmer det?

– Den säger inte att fysisk aktivitet är en riskfaktor, men man ser att de patienter som insjuknat i ALS är fysiskt aktiva på olika sätt. Men i kombination med något annat, och det är det man inte vet vad. Generellt är riskfaktorerna ärftlighet, man och över 70 år.

Det står lite olika hur många som insjuknar i ALS och lever med sjukdomen. Registreras det inte?

– Vi har skapat ett kvalitetsregister, så det ska vara heltäckande i landet så man ska kunna svara per län och region, men alla rapporterar inte in. Så därför kan vi säga att vi tror att det är 300 som insjuknar i ALS varje år och att drygt 1 000 personer lever med sjukdomen i Sverige. Så vi hoppas att alla regioner blir bättre på att registrera.

– Det vi ändå kan se är att antalet fall ökar med cirka två procent varje år. Så det blir fler patienter och fler unga som insjuknar. Varför vet man inte.

Det finns en stor skillnad i tillgänglig vård och assistans för ALS-sjuka om man är över eller under 65 år. Hur kan det vara så?

– Så är det. Rätt till assistans och andningsvård – som de behöver – ligger alltså vid 65 år vilket är under pensionsåldern. Det är oerhört märkligt och det borde absolut inte vara så. Jag är inte alls enig med den bedömningen, framför allt inte då de flesta insjuknar runt 70-års åldern och alltså inte har rätt att söka den vården.

Vem eller vilka betalar den forskning inom ALS som bedrivs i Sverige?

– Jag får finansiera all min forskning själv. Jag bekostar hela teamet och allt vi behöver för att bedriva forskningen genom att söka medel och anslag varje år. Så det är otroligt viktigt med privata insamlingar till ALS genom exempelvis Hjärnfonden. Ju mer pengar det finns där desto mer kan vi forska och göra framsteg.

Victoria Sandsjoes insamling på Hjärnfonden är i skrivande stund uppe i nästan 192 000 kronor.